L’AIFA ha recentemente autorizzato l’immissione in commercio in regime di rimborsabilità (classe A/RRL) di AFSTYLA [fattore VIII umano ricombinante della coagulazione] per il trattamento di adulti e bambini affetti da emofilia A.
CSL Behring, azienda leader nel campo di bioterapie salvavita, è orgogliosa di annunciare la recente autorizzazione, da parte di AIFA, all’immissione in commercio di AFSTYLA [fattore VIII umano ricombinante della coagulazione] per il trattamento di adulti e bambini affetti da emofilia A.
Il nuovo trattamento, ora disponibile anche in Italia, conferma la promessa di CSL Behring nel voler continuare a sviluppare e fornire farmaci ad elevato grado di innovazione che abbiano il potenziale di migliorare la qualità di vita dei pazienti.
AFSTYLA (rVIII-SingleChain) è il primo FVIII ricombinante a catena singola per il trattamento e la profilassi degli eventi emorragici dei pazienti affetti da emofilia A (deficit congenito di fattore VIII) sviluppato da CSL Behring.
Questa molecola, disegnata con una nuova tecnologia, presenta un legame covalente tra catena pesante e leggera a formare una singola catena polipeptidica.
In particolare, AFSTYLA (rVIII-SingleChain) è stato specificatamente progettato per una maggior stabilità molecolare ed una prolungata efficacia clinica mediante un’elevata affinità con il fattore di von Willebrand (VWF), che è tre volte superiore rispetto ai rVIII a catena intera.
AFSTYLA presenta un profilo farmacocinetico favorevole se comparato con octocog alfa, senza glicoPEGilazione o fusione con frammenti di anticorpi.
L’autorizzazione all’immissione in commercio di AFSTYLA si è basata sui risultati dello studio AFFINITY, il più ampio studio di fase III condotto in emofilia A che ha previsto il coinvolgimento di 258 pazienti precedentemente trattati, affetti da emofilia A grave (livelli di FVIII <1%), disegnato per riflettere la reale pratica clinica.
La dr.ssa Elena Santagostino, dirigente medico presso L’Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, in un recente convegno intitolato ‘Nuove opportunità e sfide nella terapia dell’emofilia A’, ha evidenziato che AFSTYLA ha dimostrato, nel programma di studi AFFINITY, un migliorato profilo farmacocinetico che si riflette in un’eccellente efficacia emostatica in profilassi, on demand e perioperatoria.
Il dr. Ezio Zanon, dirigente medico presso il Centro Trasfusionale – ASL 15 Alta Padovana Cittadella, nel corso dello stesso evento ha confermato l’eccellente efficacia di AFSTYLA nel prevenire gli eventi emorragici con infusioni due o tre volte a settimana anche nei pazienti pediatrici.
Inoltre, al termine dello studio, il 35% dei bambini ha ridotto il numero di infusioni settimanali rispetto al regime posologico precedente.
AFSTYLA ha, inoltre, riportato un elevato profilo di sicurezza e tollerabilità.
