emofilia
l’attualità

I RICOMBINANTI ED IL PIANO TERAPEUTICO

Per attualità parliamo in questo contesto l’argomento che riguarda la sicurezza dei prodotti antiemofilici rappresentati dai ricombinanti ed anche dagli emoderivati per i quali la ricerca scientifica negli ultimi anni ha messo a punto sistemi sempre più sofisticati di neutralizzazione dei virus, ed anche se è impossibile escludere al cento per cento che un derivato del sangue non trasmetta uno dei tanti virus presenti ed anche sconosciuti, le statistiche parlano di rischio che si potrebbe definire ormai “teorico” alla luce degli ultimi dieci anni che non riportano casi di nuove infezioni. Da tempo ormai poi sono apparsi sul mercato  prodotti frutto dell’ingegneria genetica, enormemente più sicuri di quelli attualmente in circolazione.

 

Oggi i pazienti emofilici possono usufruire di protocolli terapeutici concordemente adottati e gestiti nel contesto mondiale dai Centri autorizzati. Sono quelli del precoce trattamento a domicilio: istruito da appositi corsi istituiti in Italia da ben 15 leggi regionali, il paziente impara a diagnosticare da solo e intervenire, praticandosi un’autoinfusione. In tal modo evita di dover andare in ospedale ogni qualvolta che ha un’emorragia e, soprattutto, grazie alla possibilità di un intervento tempestivo, evita i danni invalidanti provocati dall’evento.

 

L’intervento tardivo comporta un maggiore uso di prodotto, poiché bisogna rimediare a una situazione che nel frattempo si è fatta più grave. Affinché il trattamento a domicilio sia possibile, bisogna quindi che l’emofilico abbia sempre con sé (a casa, in viaggio) una piccola scorta di prodotto o che comunque se la possa procurare nella più vicina farmacia. Oggi è possible usare una vasta gamma di prodotti per le varie terapie per l’emofilia A, B e le altre varianti rappresntate dal von Willebrand o dai carenti di fattore VII (per citare i più comuni).
Il 21 dicembre 2004 inoltre è stato autorizzato alla immissione in commercio un nuovo prodotto “ADVATE” (fattore VIII ricombinante) ottenuto senza aggiunta di proteine umane o animali, né nel prodotto finito né nel processo di produzione. Rappresenta il più avanzato in termini di sicurezza virale.