L’assemblea generale dei membri di Eurordis, la federazione europea delle malattie rare, svoltasi a Budapest lo scorso 19 maggio è stata l’occasione per fare il punto della situazione riguardo alle attività in atto per facilitare la quotidianità di molti malati rari che ancora attendono provvedimenti legislativi a proprio beneficio.
Eurordis ha celebrato i suoi primi vent’anni di attività, riportando, con una punta d’orgoglio, i significativi risultati raggiunti dalla sua fondazione ad oggi e delineando quelle che sono le strategie in atto a livello internazionale per perseguire il raggiungimento di traguardi ancora più importanti nel prossimo futuro.
Sono stati raggiunti obiettivi impensabili solo 10 anni fa, le organizzazioni iscritte sono 747 ed oggi Eurordis viene considerato un interlocutore privilegiato dell’UE, dell’EMA e delle Nazioni Unite.
LE TERAPIE INNOVATIVE ED I FARMCI ORFANI
Negli anni sono stati presentati oltre 686 dossier relativi alle varie patologie, alle terapie innovative ed ai farmaci orfani, si è promossa l’emanazione delle Raccomandazioni che hanno dato il via alla stesura dei Piani Nazionali per le malattie rare in 23 stati membri, con le piattaforme Rare Barometer e RareConnect si sono coinvolte 48 nazioni ed un numero ingente di malati, 450 dei quali operano stabilmente come volontari a dimostrazione dell’ottimo lavoro fatto nel coinvolgimento dei pazienti, si sono quindi creati i presupposti per ottenere risultati sempre più rilevanti per i malati rari.
Sul nostro giornale abbiamo più volte affrontato il tema delle reti dei centri di riferimento europei, gli European Reference Networks o ERNs che dir si voglia, per spiegare gli scopi e delineare gli obiettivi che queste reti devono traguardare per dare risposte ai malati rari, quindi non torneremo sull’argomento, ma vogliamo sottolineare come questo sia stato ritenuto lo sforzo più grande per arrivare ad una qualità dell’assistenza di livello assoluto anche laddove non esistano competenze specifiche.
LE RETI DEI CENTRI DI RIFERIMENTO EUROPEI
Le reti andranno a regime nei prossimi cinque anni, adesso il percorso è appena iniziato quindi non c’è molto da dire se non che Eurordis punta molto sul lavoro di partecipazione dei rappresentanti dei pazienti eletti (ePAGs) e delle molte organizzazioni europee di tutela dei malati rari che stanno collaborando ad una piena riuscita del progetto.
Come detto, la strategia di base perseguita da Eurordis è quella di mettere sempre più in evidenza nell’agenda europea il tema delle malattie rare per farne una priorità anche per la politica.
Gli obiettivi dichiarati sono quelli di arrivare al riconoscimento del 2019 come “anno delle malattie rare” e per quella data ottenere sia una nuova direttiva da parte dell’UE che una risoluzione ONU a livello più globale.
Come si può immaginare però questo è molto più facile da dire che da realizzare poiché bisogna fare i conti anche con campagne di stampa estremamente pesanti, costruite su dati fasulli, che stigmatizzano gli alti costi delle politiche sanitarie per le malattie rare, richiedendo tagli significativi al bilancio.
Le uniche armi con le quali è possibile contrastare queste pretestuose affermazioni sono quelle di lavorare assieme, mantenendo un costante rapporto tra le organizzazioni ed Eurordis, partecipare maggiormente alle attività formative attraverso cui è possibile acquisire gli strumenti e le competenze necessarie a trasformare il paziente in un vero “advocate”, capace di agire a tutela dell’intera categoria che rappresenta, in maniera più efficace per il raggiungimento degli obiettivi.
CONDIVISIONE E FORMAZIONE
Eurordis in questi anni ha attivato importanti strumenti di condivisione e di formazione che servono a raccogliere le evidenze necessarie a mettere in luce quelle che sono le esigenze dei pazienti rari, suffragate da dati reali e non basate sull’impressione di questo o quel rappresentante.
Il grande rischio che si corre è quello dell’agire autoreferenziale e poco formato, cioè quello di ritenere, spesso erroneamente, che un problema personale, o di pochi, sia riferibile ad un’intera categoria di pazienti. È fondamentale quindi puntare forte sull’aspetto di “empowerment” e di “engagement” di pazienti sempre più qualificati.
Gli strumenti resi disponibili per aumentare la massa critica di dati spendibili sui tavoli di confronto sono: Rare Barometer, una forma di questionario online che ha già raccolto dati da oltre 5000 malati rari, il cui obiettivo è raddoppiare il numero entro la fine del 2017; RareConnect, una piattaforma online di interazione e comunicazione tra pazienti e famiglie in grado di creare gruppi di discussione e confronto sulle diverse patologie; Eurordis Summer School che si svolge ogni anno a Barcellona e raduna per una settimana molti pazienti (44 provenienti da 18 nazioni nel 2016) per un serrato e produttivo corso di formazione su argomenti di interesse trasversale.
Ovviamente questi strumenti, la cui gestione è molto costosa, sono stati creati per facilitare la connessione e l’interscambio tra i pazienti e le loro famiglie ma per essere realmente efficaci devono essere utilizzati.
In questo senso il lavoro di promozione fatto dalle associazioni locali, nazionali ed internazionali diventa estremamente importante così come quello di identificare e mettere a disposizione persone qualificate in grado di agire come veri rappresentanti ad ogni livello.
Parallelamente a queste attività per far crescere il livello dei pazienti e delle organizzazioni di tutela sono in essere azioni mirate ad agevolare sempre più l’accesso alle terapie, alla produzione di nuovi farmaci orfani per quelle patologie prive di cura, alla creazione di percorsi per i malati ancora senza diagnosi, tutte azioni per le quali è indispensabile il sostegno delle organizzazioni europee e dei gruppi di pazienti.
Crediamo sia necessario ribadire che solo lavorando assieme e preparando con accuratezza i rappresentanti dei pazienti per le nuove sfide sia possibile raggiungere gli obiettivi prefissati ed ottenere standard di cura sempre più elevati.
Lavorare da soli ha dimostrato che consente spesso di acquisire effimeri ed illusori successi ma per traguardare risultati molto più duraturi e costanti nel tempo è necessario imparare a collaborare.
Loris Brunetta
