RIPARTONO STUDI CLINICI SULLA TERAPIA GENICA

Contemporaneamente, in Europa è ricominciata la commercializzazione della terapia beti-cel per la beta talassemia
Riprendono gli studi clinici sulla terapia genica bb1111, sviluppata dall’azienda bluebird bio per il trattamento dell’anemia falciforme (SCD).
Le sperimentazioni erano state temporaneamente sospese dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, lo scorso febbraio, per poter condurre i necessari accertamenti in merito alla comparsa di due sospetti eventi avversi gravi, di leucemia mieloide acuta (AML) e di sindrome mielodisplastica (MDS), riscontrati in due pazienti convolti in uno degli studi sul farmaco.
Per quanto riguarda il caso di leucemia mieloide acuta, le analisi condotte hanno effettivamente evidenziato l’inserzione del vettore lentivirale BB305, parte integrante della terapia genica bb1111, nel DNA delle cellule leucemiche del paziente, ma in corrispondenza di un gene, denominato VAMP4, che non è associato allo sviluppo di neoplasie ematologiche come la AML.
Inoltre, in base a quanto rilevato, la presenza del vettore BB305 non sembra aver compromesso la normale espressione o regolazione del gene VAMP4 o di altri geni collocati nelle sue immediate vicinanze. Per questo motivo, l’evento di leucemia mieloide acuta è stato considerato come verosimilmente non correlabile al trattamento con bb1111.
In merito, invece, al sospetto caso di sindrome mielodisplastica, gli accertamenti condotti hanno escluso la presenza di cellule blastiche o displastiche, tipiche di questa patologia, nel midollo osseo del paziente, e perciò la diagnosi dell’evento avverso è stata modificata in anemia trasfusione-dipendente.
Sulla base di questi risultati, la FDA ha perciò revocato la sospensione delle sperimentazioni cliniche HGB-206 e HGB-210, che potranno quindi riprendere a valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia genica bb1111 nei pazienti con anemia falciforme.