A Napoli, il 20 Settembre 2019, si era svolto un Meeting organizzato da Roche, per illustrare uno Studio “POWER” rivolto ai pazienti emofilici.
Era stato definito “Studio multicentrico, non interventistico, mirato a valutare l’attività fisica, l’incidenza dei sanguinamenti e la qualità della vita, nei pazienti con emofilia A senza inibitore in un regime di trattamento da pratica clinica”.
Alla giornata erano stati invitati i medici dei Centri che avrebbero partecipato allo Studio, i rappresentanti di Fedemo e Paracelso, ed i rappresentanti delle associazioni locali.
Lo scopo dello Studio era rivolto all’attività fisica, l’incidenza dei sanguinamenti e la qualità della vita in un “contesto reale”, senza alcuna alterazione dell’abituale pratica clinica.
Obiettivo rivolto ad acquisire informazioni per accrescere le conoscenze della comunità scientifica sul tema dell’attività fisica nei pazienti per concorrere all’ottimizzazione della gestione della patologia e dei pazienti.
Era stato specificato in quel contesto iniziale che non si doveva confondere l’attività fisica con l’attività sportiva.
Per attività fisica infatti si intende non solo le attività sportive ma anche semplici movimenti quotidiani di vita normale.
Ad aprile di quest’anno sono stati coinvolti 18 Centri clinici in tutta Italia e 107 pazienti. La durata del periodo di osservazione per ciascun paziente che parteciperà sarà da un minimo di 12 ad un massino di 18 mesi.
L’idea dello Studio era nata da un bisogno segnalato dalla comunità emofilica, sia scientifica che associativa, sul tema dell’attività fisica e del relativo impatto sullo stile di vita di cui ad oggi ci sono scarse evidenze in letteratura.
Il disegno dello studio e delle modalità di raccolta dei dati sono stai sviluppati insieme ad uno Steering Committee di cui hanno fatto parte clinici esperti e rappresentanti delle associazioni, oltre a partner esterni quali Cros NT e CERGAS Bocconi.
I pazienti, nel rispetto dei criteri di inclusione ed esclusione, indipendentemente dal tipo di trattamento che seguono, dopo aver acconsentito alla partecipazione attraverso la firma di un documento di consenso informato, avevano ricevuto un orologio “Fitness Tracker” e scaricare quindi sul proprio smartphone una app per rispondere ad alcuni questionari.
Attraverso il Fitness Tracker si stanno raccogliendo i dati sull’attività fisica (passi, distanza percorsa, calorie bruciate, sessioni di attività sportiva, ecc) mentre attraverso l’applicazione stanno rispondendo a questionari sulla qualità della vita, su episodi di sanguinamento e relativo trattamento, questionari sull’aderenza alla terapia prescritta, ecc.
Lo Studio partito a dicembre 2019, ha concluso l’arruolamento il 30 aprile di quest’anno.
Non era certo prevista la pandemia da Coronavirus e pur nelle limitazioni che tutto questo ha imposto, la cartina a fianco segnala i Centri e le associazioni dei pazienti coinvolti nello studio.
Questo l’elenco dei Centri che hanno partecipato con i rappresentanti delle associazioni
Cesena (Dott.ssa Biasoli); Torino Molinette (Dott.ssa Borchiellini); Torino Regina Margherita (Dott. Pollio); Roma Policlinico (Dott. Chistolini); Roma Gemelli (Prof. De Cristofaro); Roma Bambin Gesù (Dott. Luciani); Napoli Federico II (Prof. Di Minno); Catania (Dott. Giuffrida); Bari (Dott. Marino); Genova (Dott. Molinari); Vicenza (Dott.ssa Nichele); Milano Policlinico (Prof.ssa Peyvandi); Firenze (Dott.ssa Pieri); Pavia (Dott.ssa Russo); Catanzaro (Dott.ssa Santoro); Alessandria (Dott.ssa Sciancalepore); Palermo (Prof. Siragusa); Padova (Dott. Zanon).
Abbiamo raccolto alcuni commenti:
Il dott. Antonio Chistolini e la dottoressa Cristina Santoro del Policlinico Universitario Umberto I – Università la Sapienza di Roma, hanno così commentato l’incontro:
“Nonostante le limitazioni logistiche/organizzative vigenti sul territorio nazionale per il contenimento della pandemia “la gestione dell’arruolamento dei pazienti nello studio, ha avuto poche limitazioni, in quanto in questa seconda ondata della pandemia il centro è comunque rimasto operativo.
Qualche visita programmata è stata rimandata per volontà dei pazienti, ed alcune di queste recuperate qualche settimana dopo.
Tra gli approcci e misure messe in atto per organizzare al meglio la visita di arruolamento durante il periodo di restrizioni “una strategia adottata nel nostro centro, è stata l’organizzazione logistica della visita in quanto il paziente da arruolare nello studio ha seguito una via preferenziale rispetto ai pazienti in attesa della normale visita di routine; in questo modo è stata più semplice la gestione delle tempistiche soprattutto in considerazione del fatto che il download delle applicazioni dello studio e la sincronizzazione con il contapassi richiede tempo.
Facendo un bilancio dell’esperienza vissuta finora “tutti i pazienti hanno accolto con entusiasmo la possibilità di partecipare allo studio; la criticità maggiore si presenta nel momento in cui il paziente vuole aderire allo studio ma possiede un cellulare non compatibile con le applicazioni da scaricare; il metodo da noi adottato per non far perdere tempo al paziente, né la sua voglia di partecipare allo studio, è stato chiedere il modello del cellulare in anticipo per chiederne preventivamente la compatibilità al team di studio”.
Anche Ernesto Borrelli Presidente Associazione Emofilici Lazio ha voluto esprimere un parere:
“La nostra Associazione – ha affermato – ha aderito con convinzione sin dal lancio iniziale del progetto POWER sia per la bontà dei presupposti che degli obiettivi prefissati. Conoscerne fin dalle prime fasi presupposti, obiettivi e target grazie al coinvolgimento diretto nelle fasi di validazione del progetto è stato uno dei fattori che ha fatto accrescere il nostro interesse verso questa proposta.
Non si è trattato infatti di un progetto preconfezionato esclusivamente nelle stanze di specialisti della comunicazione, o di statistica medica, o “addetti ai lavori” ma di un progetto che partendo da una concreta base di riferimento è andato via via delineandosi secondo un processo di tailoring a misura del paziente proprio grazie allo spazio opportunamente dato ai suggerimenti da parte delle Associazioni.
Il progetto POWER in sé ha una sua particolare validità in quanto, contrariamente ad essere legato strettamente all’attività sportiva dei pazienti, introduce un concetto differente di mobilità corporea, infatti introduce nel compendio anche la mobilità della vita ordinaria.
Questo aspetto si e rivelato quanto mai indovinato specie in un momento come quello attuale dove purtroppo la mobilità della vita ordinaria ha assunto una condizione di rilievo rispetto alle attività motorie sportive.
Queste ultime ridotte notevolmente, se non annullate del tutto dalla pandemia in corso”.
La dottoressa Alessandra Borchiellini dell’AOU Città della Scienza e della Salute di Torino ha espresso il suo pensiero affermando testualmente: “Non abbiamo “forzato la mano” in nessun caso, quindi non abbiamo fatto afferire i pazienti apposta per proporre lo studio ma un po’ per effetto del processo di transizione dal pediatra, un po’ perché i pazienti avevano comunque bisogno di essere visitati abbiamo colto l’occasione per proporre il trial.
Essendo visite programmate abbiamo preparato tutto il materiale in anticipo sperando che poi in occasione della visita i pazienti avrebbero accettato.
È stata fondamentale la nostra data manager, Stefania Arminio, perché nella situazione di carenza di personale medico in cui ci troviamo grazie alla sua presenza e a quella degli specializzandi, che sono presenti a rotazione in ambulatorio con me, la Dr.ssa Dainese in particolare, tutti molto più tecnologici di me, siamo riusciti a fare in una unica seduta tutti i passaggi, cosa fondamentale in questo periodo di pandemia.
La presenza degli specializzandi è stato anche utile in alcuni casi per l’affinità con i pazienti legata all’età.
Fondamentalmente credo che si debba tener conto che ci vuole un bel po’ di tempo per sincronizzare i sistemi e spiegare al paziente tutto. Se potessi non lo farei come è capitato a noi a fine giornata, in fondo all’ambulatorio.
Forse non abbiamo dedicato comunque abbastanza tempo per istruire il paziente in alcune occasioni.
Per quanto tutti i pazienti a cui lo abbiamo proposto abbiano accettato volentieri, alcuni addirittura in modo entusiastico, alcuni poi non hanno utilizzato il sistema in modo corretto non comprendendo a pieno la finalità dello studio”.
La dottoressa Chiara Biasoli ed il dottor Tiziano Martini dell’Ospedale Bufalini di Cesena hanno evidenziato come l’arruolamento nel protocollo POWER abbia trovato una buona accoglienza da parte dei pazienti che rispondevano ai criteri di inclusione e che si sono mostrati da subito disponibili a prender parte allo studio manifestando entusiasmo e partecipazione per le modalità di svolgimento dello studio stesso.
“Abbiamo organizzato gli accessi dei pazienti – ha affermato la dottoressa Biasoli – per le visite di arruolamento con una pianificazione fatta con anticipo, concordando con gli stessi gli orari comodi che permettessero la permanenza in ospedale per il minor tempo possibile; la possibilità di controllo da remoto di ogni aspetto del protocollo ci ha permesso di gestire a distanza tutte le diverse situazioni così da poter risolvere prontamente ogni difficoltà riferita dai pazienti.
Abbiamo provveduto con successo alla sostituzione di un device malfunzionante (con problemi di batteria) di un nostro paziente, programmando l’accesso di quest’ultimo al nostro Centro in modo da evitare la sovrapposizione (e quindi il contatto) con altri pazienti”.
Il dott. Giuffrida e la dottoressa Nicolosi dell’Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico “Vittorio Emanuele” di Catania hanno descritto ciò che hanno fatto con i pazienti.
“In attesa di una riduzione delle limitazioni aziendali a tutela dall’infezione da Covid-19 – ha affermato il dott. Giuffrida – grazie alla disponibilità di diversi spazi abbiamo potuto organizzare delle giornate dedicate all’arruolamento allo studio POWER stabilendo preventivamente un numero massimo di 5 pazienti durante le limitazioni aziendali e regionali imposte in seguito al DPCM che ci collocava in zona gialla e 4 in zona arancione. Utilizzando un ampio spazio, è stato spiegato ad ogni singolo paziente il consenso informato e risposto alle domande in merito.
Successivamente, al fine di ridurre i tempi di permanenza abbiamo progettato un questionario che possa essere il più esaustivo possibile da sostituire, soltanto in prima battuta, al primo colloquio frontale, per poi discuterli frontalmente ma in tempi più brevi.
I criteri di inclusione/esclusione sono stati visionati giorni prima della visita di arruolamento e confermati durante la stessa sempre per ridurre il tempo di permanenza”.
La Prof.ssa Peyvandi e la Dr.ssa Gualtierotti dellOspedale Maggiore Policlinico IRCCS Fondazione Ca’ Granda – Milano hanno commentato entrambe come l’esperienza con lo studio Power sia stata molto positiva.
“L’attenzione verso lo stile di vita, l’attività fisica e la personalizzazione del trattamento dei pazienti con emofilia sono degli argomenti sempre più sentiti non solo dalla comunità scientifica ma anche dai pazienti stessi, che stanno diventando sempre più consapevoli delle possibilità oggi a loro disposizione.
All’interno del nostro Centro ci sono diverse figure professionali tra cui un’infermiera di ricerca e una study coordinator che sono state di fondamentale aiuto in questi mesi di difficile gestione.
Allo stesso modo la segreteria è stata riorganizzata confermando gli appuntamenti: qualora il paziente non sia disponibile a presentarsi per malattie o altri impegni, anticipando i pazienti in lista per la settimana successiva si evita di creare liste d’attesa troppo lunghe nonostante le restrizioni di questi tempi e facilitando il reclutamento”.
Chiusa questa prima importante fase relativa all’arruolamento, seguirà una interim analysis che si terrà dopo 6 mesi di osservazione dall’ultimo paziente arruolato (30 Ottobre 2021).
La chiusura dello studio è prevista tra i 12 ed i 18 mesi successivi all’arruolamento dell’ultimo paziente (a seconda che ci siano o meno switch a nuova terapia che richiedono di estendere il periodo di osservazione), quindi approssimativamente tra Aprile/Ottobre 2022.
